El incremento de la población anciana en la Argentina es  comparable a la que se observa en América del Norte y Europa. En consecuencia patologías neurodegenerativas como el Parkinson y Alzheimer se están constituyendo en un problema de creciente impacto médico, económico y social para el país. Esto plantea la necesidad de generar a nivel nacional capacidad científico-tecnológica para desarrollar e implementar estrategias terapéuticas de avanzada destinadas al tratamiento de enfermedades neurológicas seniles.

Con esta finalidad, un grupo de investigadores del Instituto de Investigaciones Bioquímicas de La Plata (INIBIOLP) perteneciente a la UNLP y al Conicet, utilizan la terapia génica –es decir, la transferencia de genes con fines terapéuticos-, y la medicina regenerativa personalizada. Ambas, permiten implementar terapias neuroprotectoras de largo plazo, de comprobada acción en el cerebro.
La función cognitiva es una capacidad altamente vulnerable al envejecimiento  en el hombre, siendo quizás el ejemplo más relevante el de la enfermedad de Alzheimer. En una primer etapa, científicos de la UNLP realizaron estudios recientes en ratas -hembras viejas (24 meses) y seniles (29 meses) – que  demostraron que los animales sufren una significativa declinación en la performance cognitiva en relación a sus contrapartes jóvenes. La línea de investigación abordó la caracterización de los cambios que ocurren con la edad en una región de la corteza cerebral, el hipocampo, íntimamente relacionada con la capacidad de almacenar y evocar recuerdos.

Rodolfo Goya, director del proyecto, explicó que “en la segunda etapa de este desarrollo se planea implementar terapia génica intracerebral de largo plazo en animales jóvenes (3-4 meses) y viejos (24 meses) entrenados en tareas comportamentales dependientes del hipocampo. Al final del estudio (6 meses post inyección vectorial) los animales serán testeados comportamentalmente”.
Otra línea de investigación abordada por los científicos platenses se relaciona con la reprogramación celular.

La historia de la reprogramación celular es reciente. Comenzó en el año 2006 con el descubrimiento de que la transferencia de un número limitado de genes de pluripotencia (es decir que tienen la capacidad de mantener jóvenes a los tejidos) en células adultas, puede reprogramarlas llevándolas al estadío de células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Este descubrimiento que le valió el premio Nobel de Medicina 2012 a su autor, el Dr. Shinya  Yamanaka, abrió un insospechado horizonte de posibilidades para el desarrollo de la medicina regenerativa personalizada.

La reprogramación celular ofrece dos ventajas definitorias sobre la terapia celular basada en el uso de células madre derivadas de embriones humanos. La primera es de naturaleza ética ya que el uso de  iPSC no requiere de la destrucción de los embriones de donde se obtienen las células madre como ocurre en el caso de la terapia celular convencional. La segunda ventaja está asociada al hecho de que las iPSC pueden obtenerse a partir de, por ejemplo, células de piel del paciente, por lo que tanto las  células que se obtengan como sus líneas derivadas, serán compatibles (autólogas) para ese paciente. Con esta terapia se elimina el riesgo de rechazo inmunológico que existe en la terapia celular convencional.

El equipo de investigación del INIBIOLP ha comenzado a desarrollar la tecnología de transferencia de genes de pluripotencia en células cutáneas de ratón a fin de reprogramarlas a neuronas que luego podrán usarse para implementar medicina regenerativa en modelos animales de neurodegeneración.