La edición genética se topa con las defensas inmunitarias de sus pacientes

El descubrimiento de anticuerpos humanos contra proteínas clave de la técnica CRISPR supone un contratiempo imprevisto para el desarrollo de terapias

Un muestreo de la sangre de 34 personas ha resultado en un descubrimiento sorprendente: la mayoría tiene adaptaciones inmunitarias contra el sistema de edición genética CRISPR, uno de los mayores avances de la ingeniería genética de los últimos años. Los investigadores, de la unidad de pediatría de la Universidad de Stanford (EE UU), descubrieron en la sangre de voluntarios anticuerpos y glóbulos blancos programados contra la proteína clave del mecanismo CRISPR, la endonucleasa o tijera encargada de cortar el ADN que se conoce como Cas9. Este descubrimiento pone en jaque el desarrollo de terapias génicas que buscan aprovechar el sistema de cortapega de ADN para curar todo tipo de enfermedades, incluso las hereditarias.

El estudio solo aparece en la web de prepublicación bioRxiv, por lo que aún no ha sido revisado formalmente por expertos, pero los resultados “no dejan lugar a dudas” según Lluís Montoliu, científico del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC). La investigación da “un toque de atención” a quienes desarrollan propuestas terapéuticas con la proteína Cas9 porque esta podría resultar ineficaz e incluso peligrosa para los pacientes con la respuesta inmune, alerta el biólogo.

El sistema CRISPR saltó a la fama por sus aplicaciones en la ingeniería genética, pero no es una creación de los humanos, sino de las bacterias. Estos microorganismos utilizan la proteína Cas9 (u otras proteínas similares) para defenderse de virus atacantes: realizan cortes en el ADN de los virus y guardan fragmentos para identificarlos si volvieran a invadir. Los científicos han logrado explotar este producto de la evolución para editar el ADN en multitud de organismos y con altísima precisión.